临床试验测试干细胞疗法治愈的人患有1型糖尿病

由马修·加尔萨

顶点的新细胞疗法，干细胞制成，旨在取代产生胰岛素的细胞在人与1型糖尿病。该疗法将很快开始在临床试验中测试，以确定其安全性和有效性。

三十多年前，道格·梅尔顿医生的儿子在六个月大的时候被诊断出患有1型糖尿病。梅尔顿博士是一位杰出的科学家，这个改变人生的事件促使他开始寻找治疗1型糖尿病的方法，而不仅仅是一种治疗方法。他的研究实验室多年来一直致力于发现一种将干细胞转化为β细胞(胰腺中产生胰岛素的细胞)的方法。

随着时间的推移，Semma Therapeutics是一家生物技术公司，它率先使用干细胞衍生的人类胰岛作为1型糖尿病的潜在治疗方法。他们取得了几项重大科学进展，包括能够生产大量可恢复胰岛素分泌的人类β细胞，并于2019年被Vertex收购。

Vertex制药公司已经因为建立在这一切的开创性和基础工作开始于梅尔顿博士的实验室和SEMMA治疗的。最近顶点宣布该公司很快将启动1型糖尿病治疗药物VX-880的临床试验。VX-880是第一个“完全分化的干细胞衍生胰岛细胞疗法”，但这意味着什么?

1型糖尿病发生时，免疫系统，细胞和保护人体免受感染和保持健康的蛋白，在胰腺中产生的胰岛β细胞攻击的复杂网络胰岛素，称为胰岛细胞。研究人员认为，用新的健康细胞替换受损的胰岛细胞是可能的，但这可能也需要一种方法来防止身体的免疫系统攻击和破坏这些新细胞。这可能是治疗1型糖尿病的有效方法。这就是干细胞的作用所在。

干细胞还没有发展到成熟细胞，使我们的器官和组织，如骨骼，心脏，脑细胞，人体基本上每个部分。干细胞形成细胞在体内的池，它可变成一个或另一个这些特殊细胞，但要做到这一点，他们必须接受专门的说明。例如，干细胞可以成为合适的条件下，在合适的生物指示一个新的血细胞。为了使细胞疗法，如VX-880，干细胞在实验室中生长，并指示其成为能够产生胰岛素的胰岛细胞。然后，他们可以被移植到人与1型糖尿病。1型糖尿病是不是在干细胞可能是治愈的唯一疾病，无论他们成为专业从事实验室或里面一个人。

这是研究的一个令人兴奋的领域。如果科学家能获得的干细胞变成安全，工作胰岛细胞，然后移植成功将它们与糖尿病的人，他们可以一个人恢复到健康状态。科学家们早就知道，胰岛移植可以有效“治愈”糖尿病，但供体材料已经不足。For the VX-880 therapy, because the stem cells are not a person’s own stem cells, a person will also receive an immunosuppressive therapy that will act to turn off the immune system and keep it from attacking these new cells – this is similar to a person who receives an organ transplant.

这项临床试验旨在证明VX-880疗法是否有效以及是否安全。如果它成功了，后续的3期临床试验将招募更多的人来进一步研究它的有效性和安全性。

临床试验标识：NCT04786262

试用名：VX-880在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和有效性研究

糖尿病的类型:1型

什么是试验测试?这项研究将考察不同剂量Vertex公司的VX-880疗法的安全性、耐受性和有效性。该试验将包括约17名经历过低血糖意识受损和严重低血糖事件的1型糖尿病患者。参与者将接受VX-880的输注(通过静脉输送)——完全成熟和工作的胰岛细胞，最初是干细胞。每位患者将与护理团队一起对纳入和排除标准进行全面审查，以确定考虑到试验的限制条件，参与和维持先前和正在进行的治疗(如胰岛素)是否适合他们。每个人都不一样，答案也可能不同。参与者还将接受持续的免疫抑制药物治疗;这将保护新的胰岛细胞免受免疫系统的攻击。所有的移植，包括为1型糖尿病获得肾脏和/或胰腺的移植，都必须服用免疫抑制药物，对于VX-880细胞疗法的首次临床试验，这也将是正确的。

什么是试验测量？

Vertex将评估几种不同的结果:

• 从治疗开始时的“不良事件”或“严重不良事件”的长达五年的数

• 与会的有低于7％的A1C（或A1C从他们的出发点一个百分点下降）谁一年后不出现严重的低血糖事件数量

• 治疗一年后不需要胰岛素的参与者人数

• 治疗一年后刺激c肽水平的变化。测量c肽是科学家们广泛使用的一种方法，用来评估一个人自己产生了多少胰岛素，即使他们正在服用胰岛素。c肽是一种分子，它附着在人自身产生的胰岛素上，并在胰岛素从胰腺释放出来时与胰岛素分离。如果一个人的水平提高，这可能表明VX-880细胞的功能。

试验地点：目前网站包括迈阿密大学健康系统，宾夕法尼亚大学和麻省总医院。更多网站可以加入。

你感兴趣吗?

你可能有资格，如果你参加本研究：

• 18-65岁吗

• 已确诊为1型糖尿病至少五年

• 在过去的一年里至少有两次严重低血糖的记录

• 是一个稳定的糖尿病治疗方案

• 已经使用连续血糖监测仪（CGM）始终如一地为至少三个月前的筛选试验，并愿意在审判过程中使用的CGM

• 还没有任何事先胰岛细胞移植，器官移植或细胞治疗

想要查询更多的信息：联系顶点医疗信息617-341-6777或medicalinfo@vrtx.com。