德斯蒙德·沙茨博士

最近，Kelly Close和Melissa Tjota，另一个谩骂记者，很幸运地采访了世界1大糖尿病专家之一：佛罗里达大学糖尿病卓越中心的医学主任Desmond Schatz博士。在领导佛罗里达大学TralNET中心的同时，他也是搜索研究（儿童糖尿病）专家咨询委员会的成员，停止2型糖尿病，今天的研究（2型儿童），init研究（1型儿童）和diaPeP研究。他的研究兴趣集中于儿童和青少年1型糖尿病的预测、自然史、预防和管理。在我们的谈话中，Schatz博士分享了他对1型糖尿病和儿童、TrialNet、设计临床研究的挑战、糖尿病的技术进步以及内分泌学家和儿科内分泌学家短缺的看法。大多数讨论集中在儿童和1型糖尿病上。

1型糖尿病和儿童

凯利·克洛斯:沙茨医生，我们非常感谢您能抽出时间来和我们谈话。你能不能给我们讲讲1型糖尿病流行的概况?

德斯蒙德·沙茨:确定。1型糖尿病患者的数量正在迅速增加。具体来说，1型糖尿病的发病率在全球范围内以每年3%的速度增长。在美国，每300名美国人中就有一人患有1型糖尿病，在芬兰，每123名16岁以下儿童中就有一人患有1型糖尿病。在20世纪50年代末，这一比例约为现在的一半。不幸的是，1型糖尿病的增加主要发生在10岁以下的儿童中。显然，我们不能坐视不管。

凯莉:这些数据令人震惊。作为一个社会，你认为我们在如何解决这个问题?有几个问题需要解决:糖尿病在世界范围内的发病率正在增加，它在年幼的儿童中出现得更多，强化治疗可能会增加并发症的风险。强化治疗对微血管并发症的影响是众所周知的，并且是非常积极的，但我们仍然不知道大血管并发症。此外，大多数儿童和1型糖尿病患者并没有从治疗中获益。我不认为每个人都能得到一个儿科糖尿病团队的管理。我希望我们可以说每个人都在进行基础丸治疗，但情况肯定不是这样。

TrialNet更新

梅丽莎：你能谈谈你参与TrialNet的事吗？这是糖尿病儿童最有趣的研究领域之一。

沙茨博士：佛罗里达大学是北美14个TrialNet中心之一，在国际上还有4个中心。我们正在进行旨在阻止自身免疫性疾病和减少细胞破坏以及寻找预防疾病的方法的研究。我们也在研究导致1型糖尿病的机制。有几项针对新发病例的研究。在过去的ADA年会上公布的一项研究,管理anti-CD20(抑制免疫系统的药物)最近诊断为病人被证明有短期保护作用类似于anti-CD3 GAD65疫苗(另一种免疫抑制剂)和(另一种阻止免疫攻击细胞)。我们在这些研究中看到的大部分效果是在前三到六个月注意到的，并保存1到2年。编者注:有关CD-3的更多信息，请参阅本期的学习曲线，这是一种可能有助于预防1型糖尿病的免疫系统抑制药物。

凯莉:你认为1-2年后效果的丧失与剂量有关吗?剂量越大效果越好?

沙茨博士：让我来告诉你我对糖尿病未来的看法。未来将会有一种联合的方法，一种直接阻止自身免疫疾病过程的方法，保存胰腺细胞，并使细胞再生。所以，我认为这不仅仅是剂量的问题。我认为你可能可以通过改变剂量或重新剂量来改进它，但我真诚地相信多目标方法是预防和治疗的未来。

梅丽莎：你能不能给我们一些估计，你认为我们离为每一种不同的方法找到解决方案有多近？

沙茨博士：JDRF将20世纪90年代称为治愈的十年，但不幸的是，事实并非如此。然而，在过去20年中，我们取得了巨大的进步。我们现在知道1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，我们已经学会了如何使用自身抗体预测1型糖尿病，我们通过观察抗体、基因、胰岛素测量和糖耐量的组合来完善预测过程。总的来说，我们已经很好地预测了亲属和普通人群中的疾病，当你谈论这些成分时，我认为我们看到了使用抗CD20、抗CD3和GAD65疫苗等药物的单一疗法的一些小效果。我们正在取得小的进展，正如我所说的，下一步是使用各种疗法的组合，以取得更大的进展。

梅丽莎:有探索更多疗法的计划吗?

沙茨博士：我们的目标是继续进行更多的研究，探索1型糖尿病的新疗法，确定其安全性，确定其疗效，然后将其用于预防研究。我认为有几个小组正在研究使用抗炎药、免疫调节药和诱导耐受药的药物组合。

糖尿病设备

梅丽莎：TrialNet已经难以置信地参与了闭环研究。你能告诉我们你对人工胰腺进展的看法吗？

沙茨博士：我不是人工胰腺的权威。也就是说，我已经使用并规定了泵和连续血糖监测。我认为，我们在这一领域和技术方面肯定正在取得进展，但我们还没有取得进展。几年前，我们被告知在几年内我们将有人工胰腺。我认为肯定会有一个闭环系统，但这是不是一个真正的人工胰腺，还是对现有系统的改进，还得拭目以待。希望在未来十年左右我们能看到这一点。我相信在生物治疗之前，我们很可能会看到人工胰腺。希望是我们能治愈糖尿病，但这肯定不会在明天发生。

治愈有多接近？

凯莉：你会说你对治疗的看法是在过去几年里逐渐形成的吗？从患者的角度来看，在几十年前事情发展如此缓慢之后，最近事情发展如此之快令人惊讶。

沙茨博士：我们还没有接近我们想要的治愈方法。当然，一些设备是令人鼓舞的，我们已经改进了技术，但我们还没有到那一步。我认为技术的发展要比生物学快一些，尽管我们在这两个方面都取得了进步。

展望未来5到10年

梅丽莎：你能告诉我们你期待在未来五到十年看到的最热门的研究吗？

沙茨博士：我不想说得太具体，我只想说我相信我们将使用类似于我们对儿童和成人癌症、艾滋病和结核病治疗的药物组合。小剂量的联合用药将更有效、更协同、更安全。