临床试验测试干细胞疗法治疗1型糖尿病患者
由马修加子
Vertex公司的新细胞疗法是由干细胞制成的，旨在替代1型糖尿病患者体内产生胰岛素的细胞。这种疗法将很快开始临床试验，以确定其安全性和有效性。
三十年前，Doug Melton的儿子博士在短短6个月内被诊断为1型糖尿病。梅尔顿博士是一个着名的科学家，这种改变的事件引发了他开始寻找1型糖尿病的治疗，而不仅仅是一种治疗。他的研究实验室一直在多年来才能发现一种方法将干细胞变成工作β细胞（产生胰岛素的胰腺中的细胞）。
SEMMA治疗方法前进，SEMMA治疗方法是一家生物技术公司，使干细胞衍生人类胰岛的使用作为1型糖尿病的潜在治疗方法。他们制定了几个主要的科学进步，包括产生大量工作的人体β细胞，恢复胰岛素分泌，并于2019年通过顶点获得。
Vertex制药公司在Melton博士的实验室和Semma Therapeutics的基础上开展了这些开创性的基础性工作。顶点最近宣布它将很快推出VX-880的临床试验，治疗1型糖尿病。VX-880是第一个“完全分化的干细胞衍生的胰岛细胞疗法”，但这是什么意思？
当免疫系统攻击分泌胰岛素的胰岛细胞时，1型糖尿病就会发生。免疫系统是一个由细胞和蛋白质组成的复杂网络，负责保护身体免受感染并保持健康胰岛素，称为胰岛细胞。研究人员认为，可以用新的健康细胞替换受损的胰岛细胞，但这可能还需要一种方法可以防止身体的免疫系统攻击和破坏这些新细胞。这基本上是1型糖尿病的治愈方法。这是干细胞进来的地方。
干细胞还没有发育成构成我们器官和组织的成熟细胞，比如骨骼、心脏、大脑和身体的每个部分的细胞。干细胞在体内形成了一个细胞库，这些细胞可以变成这些特化细胞中的一个或另一个，但要做到这一点，它们必须接受专门的指令。例如，在合适的条件下，干细胞可以在正确的生物指令下成为新的血细胞。为了制造像VX-880这样的细胞疗法，干细胞在实验室中培养，并被指示成为能够产生胰岛素的胰岛细胞。然后它们可以被移植到1型糖尿病患者体内。1型糖尿病并不是唯一一种干细胞可以治愈的疾病，无论干细胞是在实验室还是在人体内都可以。
这是一个令人兴奋的研究领域。如果科学家能将干细胞转化为安全有效的胰岛细胞，然后成功地将其移植到糖尿病患者体内，他们就有可能使患者恢复健康状态。科学家们早就知道胰岛移植可以有效地“治愈”糖尿病，但供体材料一直不足。vx - 880的疗法,因为干细胞自身的干细胞并不是一个人,一个人也会接受免疫抑制治疗,将关闭免疫系统和防止攻击这些新细胞,这类似于一个接受器官移植的人。
该临床试验旨在展示VX-880治疗是否可以工作以及是否安全。如果成功的话，后续阶段3临床试验将注册更多人进一步调查其疗效和安全性。
临床试验标识符:NCT04786262
试验名称:VX-880在参加者1型糖尿病中的安全性，耐受性和疗效研究
糖尿病类型：类型1
什么是试验测试？该研究将研究不同剂量的Vertex VX-880治疗的安全性，耐受性和功效。试验将包括约17人，患有1型糖尿病，患有受损的低血糖意识和严重的低血糖事件。参与者将收到VX-880（通过静脉输送）的输注 - 完全成熟和工作胰岛细胞，其最初是干细胞。考虑到审判的限制，每个人都会通过他们的护理团队进行全面审查包容和排除标准，以确定先前和正在进行的疗法（如胰岛素）的参与和维护是否适合他们。每个人都不同，答案可能会有所不同。参与者还将接受正在进行的免疫抑制药物;这将保护新的胰岛细胞免受免疫系统攻击。所有移植物，包括获得肾脏和/或1型糖尿病胰腺的移植物必须服用免疫抑制药物，并且对于第一次临床试验的VX-880细胞疗法，这也将是真的。
试验测量是什么?
Vertex将评估几种不同的结果：
从治疗开始到5年内“不良事件”或“严重不良事件”的数量
A1C低于7%(或A1C较起点下降1个百分点)的参与者，在一年后没有发生严重的低血糖事件
治疗后一年不需要胰岛素的参与者的数量
治疗后一年刺激的C-肽水平的变化。测量C-肽是一种广泛使用的科学家方法，用于评估某人胰岛素的胰岛素，即使它们正在服用胰岛素也是如此。C-肽是附着在胰岛素上的分子，一个人在其自身上产生并且与胰岛素分离，因为它从胰腺中释放。如果一个人的水平改善，它可能指示VX-880细胞的功能。
试验地点:网站目前包括迈阿密大学卫生系统、宾夕法尼亚大学和马萨诸塞州总医院。可能会添加更多站点。
你感兴趣吗？
如果你符合以下条件，你可能有资格参加这项研究:
18-65岁
被诊断为1型糖尿病至少5年
在过去的一年中至少有两件文件的严重低血基血症
是否有稳定的糖尿病治疗计划
曾使用连续血糖监测器(CGM)，并愿意在试验期间使用CGM
以前没有接受过胰岛细胞移植、器官移植或细胞治疗
更多信息:在617-341-6777的顶点联系医疗信息medicalinfo@vrtx.com．
